La Sanidad Pública solo financia la mitad de los tratamientos de personas con enfermedades raras

Las enfermedades raras o poco frecuentes son aquellas patologías que afectan a un número concreto de personas: menos de 5 por cada 10.000 habitantes. Síndrome de Marfan, Síndrome de Prader Willi, o enfermedad de Weil, son solo unos ejemplos de las más de 7.000 enfermedades raras que existen en todo el mundo. Afectan a más de 300 millones de personas en el planeta y muchas de ellas no tienen cura. La escasa inversión en investigación sanitaria ha hecho que en muchos casos los investigadores no puedan avanzar y encontrar mayores soluciones, y esto repercute directamente tanto en las personas que padecen estas enfermedades como en sus familiares.

Una de esos tres millones de personas que padecen una enfermedad rara en nuestro país es María. Fibrosis Quística es el nombre de su enfermedad, y como ella hay más de 4.000 personas en nuestro país. La Fibrosis Quística es una dolencia degenerativa que afecta principalmente a los pulmones y al sistema digestivo. Es crónica y hereditaria, y 1 de cada 35 habitantes son portadores de Fibrosis Quística, algo que no suelen conocer. Tiene la particularidad de que ambos progenitores son portadores de este gen, y la probabilidad de que el bebé padezca esta enfermedad es una de cada cuatro, en los casos en los que los padres son portadores sanos.

Todas las enfermedades conllevan una serie de responsabilidades, y en el caso de María la planificación diaria es clave. María organiza sus días sabiendo que una parte de su tiempo está íntegramente dedicada a su salud: “Al cabo del día se me van unas tres horas haciendo los tratamientos. Y eso implica hacer malabares para más o menos llevar una vida normal y poder llegar a todo”. Cada día se despierta y hace sus ejercicios fisiorrespiratorios, toma su desayuno junto con 13 pastillas y repite este mismo proceso por la noche. A mediodía los ejercicios no los tiene que hacer, pero las pastillas siguen acompañándole aunque en menor medida. Y aunque su situación ha mejorado sustancialmente con respecto a la que tenía hace unos años - gracias a las investigaciones y la mejora de los medicamentos que ha ido adaptando a su rutina - sigue sin tener una cura.

Para que una persona sea diagnosticada de una de estas enfermedades raras tiene que esperar una media de cuatro años. Y para el 20% de estos casos transcurren 10 años o más hasta que finalmente se define un diagnóstico. Este tiempo de espera hace que para muchos casos su enfermedad se complique, y tal y como la Federación Española de Enfermedades Raras refleja, el 44% de los pacientes no tiene cubiertos los tratamientos que necesita para su enfermedad rara. Una situación que los pacientes y familiares de las personas con enfermedades raras demanda: “es esencial invertir dinero tanto en investigación como en sanidad pública para que el futuro sea un poco más esperanzador para millones de personas” contaba para COPE María. Precisamente solo el 54% de los medicamentos de estas enfermedades se encuentran financiados por la Sanidad Pública.

2 años hasta que Sanidad financia los medicamentos

Y esta poca inversión en investigación se refleja en que la mitad de pacientes de enfermedades raras tuvieron que desplazarse de su provincia por su diagnóstico, y de ellos el 40% lo hizo en más de cinco ocasiones en busca de un tratamiento. “Estas enfermedades rara vez tienen tratamiento, y al ser generalmente muy caros hacen que lleguen tarde para muchas personas” declaraba María. El tiempo es el factor que juega más en contra en este tipo de enfermedades, y en el 32% de los casos los pacientes de enfermedades raras han visto cómo su estado de salud ha ido empeorando conforme avanzaba el tiempo de espera en el tratamiento.

Además del tiempo de investigación hay que analizar el tiempo que tardan en aprobar estos medicamentos en nuestro país. Para que un medicamento de estas enfermedades sea financiado por la Sanidad Pública pasan una media de 2 años, y esto implica que nuestro país solo ha financiado el 43% de los medicamentos que la Agencia Europea del Medicamento ha aprobado.

Sin embargo, las enfermedades raras traen consigo otras cuestiones aparte del tiempo invertido en la búsqueda del diagnóstico y de la aprobación de los medicamentos: los tratamientos, las medicinas y los diferentes viajes por motivos de salud, hacen que tener una enfermedad rara acarree además una gran inversión económica por parte de las familias y de los pacientes.

Sin la inversión económica necesaria, los investigadores no pueden conseguir los avances pertinentes que solo en nuestro país necesitan más de tres millones de personas.