Identifican una proteína que abre la puerta a buscar medicamentos contra el ELA

Científicos de la Western University de Londres, en Ontario (Canadá), han realizado un avance significativo en la búsqueda de un tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa que, hasta la fecha, no tiene cura.

Este avance, liderado por el doctor Michael Strong, ha sido el resultado de tres décadas de investigación, involucrando a pacientes y sus familias.

Los resultados del estudio han sido publicados en la revista científica Brain, generando esperanzas dentro de la comunidad médica y entre los afectados por esta devastadora enfermedad.

En una reciente entrevista, la doctora Mónica Povedano, responsable de la unidad ELA del Hospital de Bellvitge, analizó los hallazgos del equipo canadiense.

"Estos científicos han descubierto que la interacción entre dos proteínas podría abrir la puerta a desarrollar medicamentos para luchar contra el ELA, aunque para llegar a ese momento aún quedan muchos años, es un avance importante", explicó Povedano, subrayando la importancia del descubrimiento.

El estudio se centra en la interacción de dos proteínas presentes en las células nerviosas afectadas por la ELA: la proteína TDP-43 y un fragmento específico de otra proteína llamada RGNEF, conocida como NF242.

En casi todos los pacientes con ELA, la TDP-43 es responsable de formar grupos anormales dentro de las células, lo que provoca la muerte celular.

El equipo de Strong ha demostrado que la NF242 puede mitigar los efectos tóxicos de la TDP-43, y que cuando ambas proteínas interactúan, se elimina esta toxicidad, frenando o incluso revirtiendo la progresión de la enfermedad.

Un llamado a la cautela

Ella enfatizó la necesidad de manejar las expectativas de los pacientes, subrayando que "estas noticias tan sensacionalistas pueden causar mucho daño al colectivo de pacientes, generando esperanzas que, por ahora, no son realistas".

"Debemos evaluar estos avances con mucha cautela. Aunque es un progreso significativo en el conocimiento de los mecanismos de la neurodegeneración, estamos lejos de afirmar que hemos encontrado una cura definitiva para el ELA"

El doctor Michael Strong, calificó este avance como "un punto de inflexión", destacando que la interacción descubierta podría ser clave no solo para tratar el ELA, sino también para otras afecciones neurológicas relacionadas, como la demencia frontotemporal.

Según Strong, "hacer interaccionar a estas dos proteínas presentes en las células nerviosas afectadas por la ELA puede detener o revertir la progresión de la patología".

Este descubrimiento representa un importante avance en la comprensión de los mecanismos que subyacen a la ELA, abriendo nuevas vías para el desarrollo de tratamientos.

Sin embargo, como señaló la doctora Povedano, aún quedan muchos pasos por dar antes de poder hablar de una cura efectiva. "Lo que intentaremos es cronificar la enfermedad, ralentizando su progresión y mejorando la calidad de vida de los pacientes", explicó.

"Revertir completamente los daños ya causados, como la atrofia muscular, es muy difícil, pero estos estudios nos ayudan a entender mejor cómo podemos frenar el avance de la enfermedad"

El equipo de investigación de la Western University planea llevar este potencial tratamiento a ensayos clínicos en un plazo de cinco años, un proceso que involucrará rigurosas pruebas y evaluaciones para garantizar su seguridad y eficacia en humanos.

Mientras tanto, la comunidad científica y los pacientes seguirán de cerca estos desarrollos, esperando que este sea un paso crucial hacia un futuro sin ELA.